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NICE recomenda reembolso para Translarna™

- Único tratamento aprovado para a causa subjacente da Distrofia Muscular Duchenne causada por mutações nonsense -

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 23 de janeiro de 2023 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o National Institute for Health and Care Excellence (NICE) publicou um Documento de Avaliação Final recomendando o Translarna™ (atalureno) para reembolso e uso por todo o Serviço Nacional de Saúde (NHS) na Inglaterra e o País de Gales. O Translarna é o único tratamento aprovado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne causada por mutações nonsense com 2 anos de idade ou mais e que conseguem andar.

Duchenne é uma grave doença progressiva com rápida deterioração da função muscular, e que leva as crianças a usar cadeira de rodas até o início da adolescência, e, por fim, exige ventilação artificial para a função respiratória.1,2 A recomendação do NICE foi baseada em dados de ensaios clínicos e evidências do mundo real que demonstram o potencial do Translarna para retardar a progressão da doença e melhorar o resultado do paciente.1-3

"A avaliação positiva do NICE e o acordo com o NHS oferecem acesso crítico ao Translarna para pacientes existentes e recém-diagnosticados com Duchenne causada por mutações nonsense na Inglaterra e no País de Gales," segundo Stuart W. Peltz, Ph.D., Presidente da PTC Therapeutics. "Esta recomendação é um importante marco para a comunidade Duchenne e reforça o compromisso de longa data da PTC em buscar acesso para pacientes que podem se beneficiar com este tratamento."

Sobre o Translarna™ (atalureno)

O Translarna (atalureno), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas desenvolvida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por mutações nonsense. Mutação do tipo nonsense é uma alteração no código genético que impede prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode se expressar em sua totalidade e deixa de ser funcional, como a distrofina na distrofia muscular de Duchenne. O Translarna, nome comercial do atalureno, é licenciado no Espaço em diversos países, incluindo a Inglaterra, a Irlanda do Norte e o Espaço Econômico Europeu para o tratamento de pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne causada por mutações nonsense com, no mínimo, dois anos de idade. O atalureno é um novo medicamento experimental nos Estados Unidos.

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)

Atingindo principalmente o sexo masculino, a Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta na fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura por insuficiência cardíaca e respiratória por volta dos 20 anos de idade. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína funcional distrofina. A distrofina é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos do esqueleto, diafragma e coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda de deambulação) já aos dez anos de idade, seguida da perda do uso dos braços. Os pacientes com Duchenne, posteriormente, experimentam complicações pulmonares com risco de morte, levando à necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa etária dos 20 anos.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham poucas, ou nenhuma, opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para proporcionar tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

Para mais informações:
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Declarações prospectivas

Esse comunicado de imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Contencioso de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo em relação ao cronograma esperado dos estudos e pesquisas clínicas, disponibilidade de dados, envios, respostas e outros atos do órgão regulatório; expectativas da PTC em relação ao licenciamento, aos documentos apresentados ao órgão regulatório e à comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia, as operações futuras, a posição financeira futura, o faturamento futuro, os custos projetados e os objetivos de gestão da PTC. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como "orientação", "plano", "prevê", "acredita", "estima", "espera", "pretende", "pode", "meta", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continua" e expressões similares.

Os resultados reais, o desempenho ou as conquistas da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de diversos riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autorização de comercialização do Translarna para o tratamento de nmDMD no Brasil, na Rússia e no Espaço Econômico Europeu (EEA) e outras regiões, incluindo se a Agência Europeia de Medicamentos determina em futuros ciclos de renovação anual que o equilíbrio entre benefício e risco da autorização do Translarna apoia a renovação de referida autorização; a capacidade da PTC de completar o Estudo 041, um ensaio clínico aleatório de 18 meses controlado por placebo do Translarna para o tratamento de nmDMD seguido de uma extensão de 18 meses de marca aberta, que é uma obrigação específica para continuar a autorização de comercialização no EEE; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos setoriais, da indústria, do mercado, econômicos, condições políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base elegível de pacientes e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica e o progresso de desenvolvimento geral da PTC; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações sobre estes fatores de risco apresentados periodicamente nos outros arquivos da PTC com a SEC. Recomendamos que todos estes fatores sejam cuidadosamente considerados.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.

As declarações prospectivas contidas nesse comunicado representam os pontos de vista da PTC apenas na data desse comunicado de imprensa, e a PTC não promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados reais ou alterações em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data desse comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.

Referências:

1 Birnkrant DJ et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018; 17:251–67.

2 Duchenne Muscular Dystrophy. Associação de Distrofia Muscular. Disponível no site: https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy. Acessado pela última vez em janeiro de 2023.

3 Documentos do projeto | Ataluren for treating Duchenne muscular dystrophy with a nonsense mutation in the dystrophin gene (review of HST3) [ID1642] | Guidance | NICE

FONTE PTC Therapeutics, Inc.